Una terapia génica consigue frenar la progresión de la ELA

El tiempo medio de supervivencia después del diagnóstico de la enfermedad es de dos a cinco años.

un estudio de Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego (Estados Unidos) concluye que un terapia de genesdesarrollado en dicho centro, retrasó “apreciablemente” la aparición de la La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) familiar en modelos humanizados de ratón y rata, aumentando también su esperanza de vida.

La ELA familiar es una forma hereditaria de la enfermedad que se presenta en familias. Los investigadores del estudio, publicado en la revista ‘Teranóstica‘, recuerda que la ELA es una enfermedad neurodegenerativa caracterizado por la pérdida progresiva de neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal responsables de los movimientos voluntarios y el control muscular. La mayoría de los casos de ELA son esporádicos, de causa desconocida, aunque los factores ambientales y genéticos pueden desempeñar un papel.

En una investigación anterior, el autor principal Brian P. Head, profesor asociado en el Departamento de Anestesiología de la Facultad de Medicina de UC San Diego, y sus colegas habían creado un modelo de ratón modificado genéticamente para expresar una proteína neuroprotectora llamada caveolina-1 con un modelo de ratón transgénico de ELA. El modelo transgénico doble tuvo una mejor función motora y una mayor supervivencia.

El último trabajo involucró la inyección de un vector viral inofensivo adenoasociado que transportaba ADNc de sinapsina-caveolina-1 (AAV9-SynCav1) en la médula espinal de ratones con ELA familiar para ver si retrasaba la enfermedad progresiva y conservaron la fuerza física y la movilidad.

Los investigadores encontraron que SynCav1 protegía y preservaba las neuronas motoras en la médula espinal y prolongaba longevidad de los ratones. Los experimentos posteriores con un modelo de rata de ALS produjeron resultados similares.


Nueva terapia génica para enfermedades neurodegenerativas

“Estos datos sugieren que SynCav1 podría servir como una nueva terapia génica para Condiciones neurodegenerativas de la ELA y otras formas de enfermedad del sistema nervioso central de etiología desconocida”, escribieron los autores, que abogaron por más estudios.

El artículo de Theranostics da seguimiento a un estudio publicado en 2021 en el que Head y sus colegas usaron la terapia génica SynCav1 para prevenir el cáncer. aprendizaje y perdida de memoria en un modelo de ratón de la enfermedad de Alzheimer, un paso clave para probar el enfoque en humanos con la enfermedad neurodegenerativa.

“Dado que la eficacia neuroprotectora de SynCav1 es independiente de la proteína monogénica tóxica conocida (es decir, hSOD1 mutante), estos resultados sugieren que SynCav1 puede servir como una nueva terapia génica para otras enfermedades neurodegenerativas, además de la ELA y el Alzheimer”. , según Jefe. “Sin embargo, es fundamental que se realicen más estudios para determinar la efecto de SynCav1 en la progresión de la enfermedad en etapas posteriores de la misma”, añade.

La incidencia de ELA es de aproximadamente 3 a 5 por cada 100 000 personas en todo el mundo. La enfermedad afecta a unas 18.000 personas en los Estados Unidos. Los tratamientos farmacéuticos aprobados actualmente, como Rilutek y Radicava, pueden retrasar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida, pero no existe una cura. El tiempo medio de supervivencia después del diagnóstico es de dos a cinco años..

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